Audentes Therapeutics kündigt MHRA-Bewilligung des Antrags auf Genehmigung der klinischen Prüfung für AT342 zur Behandlung vom Crigler-Najjar-Syndrom an

SAN FRANCISCO, 13. November 2017 /PRNewswire/ -- Audentes Therapeutics, Inc. (Nasdaq: BOLD), ein Biotechnologie-Unternehmen mit Fokus auf der Entwicklung und Vermarktung von gentherapeutischen Produkte für Patienten mit schweren, lebensbedrohlichen seltenen Krankheiten, kündigte heute an, dass die britische Gesundheitsbehörde (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency, MHRA) den Antrag auf Genehmigung der klinischen Prüfung (Clinical Trial Authorisation, CTA) für AT342 – der Produktkandidat zur Gentherapie des Unternehmens, der zur Behandlung vom Crigler-Najjar-Syndrom entwickelt wird – bewilligt hat. Dies ist die erste europäische CTA-Bewilligung für das AT342-Programm und genehmigt Audentes mit der Patientenaufnahme an klinischen Prüfstellen in Großbritannien für VALENS, die klinische Phase-I/II-Studie von AT342, zu beginnen. 

„Diese CTA-Bewilligung repräsentiert einen wichtigen Meilenstein für unser AT342-Programm", so Matthew R. Patterson, President und Chief Executive Officer. „Wir freuen uns auf die enge Zusammenarbeit mit der europäischen Crigler-Najjar-Syndrom-Gemeinschaft, sowie wir unsere globalen Pläne zur Entwicklung von AT342 als ein potenziell transformatives Produkt zur Behandlung dieser verheerenden seltenen Krankheit weiter umsetzen."

Neben VALENS umschließt das klinische Entwicklungsprogramm für AT342 auch LUSTRO, eine prospektive Run-in-Studie zum natürlichen Verlauf. Hauptsächlich zielt LUSTRO darauf ab, die klinische Verfassung von Patienten mit Crigler-Najjar-Syndrom zu charakterisieren, Versuchspersonen für eine potentielle Rekrutierung für VALENS zu identifizieren und als grundlegende Längsschnittstudie sowie intraindividuelle Kontrolle für VALENS zu dienen.  

Informationen zu VALENS, die klinische Phase-I-Studie von AT342
VALENS ist eine multizentrische, multinationale Open-Label-Studie mit ansteigender Dosis zur Bewertung der Sicherheit und vorläufigen Wirksamkeit von AT342 in etwa zwölf Crigler-Najjar-Patienten von einem Jahr und älter. Die Studie wird voraussichtlich neun mit AT342 behandelte Patienten und drei gleichzeitig kontrollierte Patienten mit verzögerter Behandlung umschließen. Primäre Endpunkte umschließen Sicherheit (unerwünschte Ereignisse und bestimmte Laborwerte, einschließlich immunologischer Parameter) und Wirksamkeit (Veränderung von Serum-Bilirubin und Stundenanzahl von Phototherapie innerhalb eines 24-Stunden-Zeitraums). Patienten werden nach Vergabe von AT342 für zwölf Wochen einer verordneten Phototherapie unterzogen, wobei die Phototherapie für jene, bei denen ein deutlicher Rückgang vom Bilirubin in Woche 12 verzeichnet wird, im Verlauf der anschließenden fünf Wochen abgesetzt wird. Patienten werden voraussichtlich für mindestens fünf Jahre beobachtet, um langfristige Sicherheit und dauerhafte Wirkung zu bewerten.

Informationen zu AT342 für das Crigler-Najjar-Syndrom
AT342 ist ein AAV8-Vektor, der eine funktionsfähige Kopie vom UGT1A1-Gen zur Behandlung des Crigler-Najjar-Syndroms enthält – eine seltene monogene Erkrankung, die sich durch extrem hohe Werte von unkonjugiertem Bilirubin im Blut äußert, was ein erhebliches Risiko von irreversiblen neurologischen Schäden und Tod darstellt. Der aktuelle Behandlungsstandard sieht tägliche, ständige Phototherapie für gewöhnlich mehr als zwölf Stunden täglich vor. Phototherapie verliert mit zunehmendem Alter der Kinder an Wirksamkeit, sodass eine Lebertransplantation überlebensnotwendig werden kann. Eine einzelne Vergabe von AT342 hat in einem Crigler-Najjar-Mausmodell zu einem dauerhaften, dosierungsabhängigen und klinisch relevanten Rückgang des Gesamtwerts von Bilirubin geführt, wobei keine erheblichen mit AT342 verwandten unerwünschten Ereignisse oder andere Sicherheitsergebnisse aufgetreten sind.

Informationen zu Audentes Therapeutics, Inc.
Audentes Therapeutics (Nasdaq: BOLD) ist ein Biotechnologie-Unternehmen mit Fokus auf der Entwicklung und Vermarktung von gentherapeutischen Produkte für Patienten mit schweren, lebensbedrohlichen seltenen Krankheiten. Wir führen zur Zeit eine klinische Phase-I/II-Studie zu unserem führenden Produktkandidaten AT132 für die Behandlung von X-chromosomaler myotubulärer Myopathie (XLMTM) durch und haben drei weitere Produktkandidaten in der Entwicklung, einschließlich AT342 für die Behandlung vom Crigler-Najjar-Syndrom, AT982 für die Behandlung der Pompe-Krankheit und AT307 für die Behandlung vom CASQ2-Subtyp von catecholaminerger polymorpher ventrikulärer Tachykardie (CASQ2-CPVT). Wir sind ein fokussiertes, erfahrenes und leidenschaftliches Team, das sich dafür einsetzt, starke, globale Beziehungen mit Patienten, Forschung und medizinischen Gemeinschaften zu knüpfen.

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Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne der „Safe Harbor"-Bestimmungen des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act von 1995, einschließlich, aber ohne Beschränkung auf: die Fähigkeit von LUSTRO als grundlegende Längsschnittstudie und intraindividuelle Kontrolle für VALENS zu dienen sowie das Potential von AT342, Crigler-Najjar-Patienten eine transformative Therapie zu bieten. Alle Aussagen, mit Ausnahme historischer Fakten, können als zukunftsgerichtete Aussagen angesehen werden. Auch wenn das Unternehmen davon ausgeht, dass die Erwartungen, die in solchen zukunftsorientierten Aussagen reflektiert sind, realistisch sind, kann das Unternehmen keine zukünftigen Ereignisse, Ergebnisse, Handlungen, Aktivitätsebenen, Leistungen oder Errungenschaften garantieren, wobei Zeitpunkt und Ergebnisse biotechnologischer Entwicklung und eine potenzielle regulatorische Genehmigung zwangsläufig ungewiss sind. Zukunftsgerichtete Aussagen unterliegen Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Aktivitäten und Ergebnisse des Unternehmens erheblich von denen abweichen, die den zukunftsgerichteten Aussagen zugrunde liegen, einschließlich Risiken und Ungewissheiten, die sich auf die Fähigkeit des Unternehmens beziehen, seine Produktkandidaten zu verbessern, regulatorische Zulassungen für seine Produktkandidaten zu erhalten und diese letztlich zu vermarkten, sowie auf den Zeitablauf und die Ergebnisse präklinischer und klinischer Studien, die Fähigkeit des Unternehmens, Entwicklungsaktivitäten zu finanzieren und Entwicklungsziele zu erreichen, die Fähigkeit des Unternehmens, geistiges Eigentum zu schützen sowie auf andere Risiken und Ungewissheiten, die unter der Überschrift „Risikofaktoren" in den Dokumenten beschreiben sind, die das Unternehmen von Zeit zu Zeit bei der US-amerikanischen Securities and Exchange Commission einreicht. Diese zukunftsgerichteten Aussagen gelten ausschließlich zum Datum dieser Pressemitteilung und das Unternehmen verpflichtet sich auf keine Weise dazu, zukunftsgerichtete Aussagen zu überarbeiten und zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände nach der Veröffentlichung dieses Dokuments zu reflektieren.

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